Amlenetug - Амленетуг

Amlenetug - это моноклональное антитело с международным непатентованным наименованием amlenetug, относящееся к изотипу IgG1-kappa. Антитело является полностью человеческим по типу и предназначено для специфического связывания с белком alpha-synuclein (SNCA, PARK1), продуктом гена SNCA, экспрессируемым преимущественно в нейронах центральной нервной системы. Альфа-синуклеин участвует в регуляции синаптической передачи и динамики синаптических везикул, а его патологическая агрегация приводит к образованию лейкоцитарных телец, характерных для синуклеинопатий. Amlenetug нацелено на конформационно изменённые, олигомерные и фибриллярные формы alpha-synuclein, препятствуя их распространению между нейронами по типу прионоподобного механизма. Механизм действия включает опосредованное Fc-рецепторами фагоцитозом клиренс агрегированных форм белка и блокаду их транссинаптической передачи. Препарат разрабатывается с целью модификации течения нейродегенеративных заболеваний, ассоциированных с накоплением alpha-synuclein, включая болезнь Паркинсона и множественную системную атрофию. Предклинические исследования показывают, что amlenetug снижает бурение патологического белка в нервной ткани и улучшает функциональные исходы в моделях синуклеинопатий. Клиническая разработка находится на ранних стадиях, данные по эффективности и безопасности у человека требуют дальнейшей валидации. Препарат имеет код CAS 2850367-41-6 и характеризуется высокой аффинностью к целевому антигену в наномолярном диапазоне. Исследования in vitro и in vivo подтверждают его специфичность в отношении патологических форм alpha-synuclein при минимальном связывании с мономерной физиологической формой белка.