Asfotase alfa - Асфотаза альфа

Asfotase alfa - рекомбинантный слитый белок, представляющий собой димеризованный фермент тканевой неспецифической щелочной фосфатазы (TNSALP, продукт гена ALPL), слитый с Fc-фрагментом тяжелой цепи иммуноглобулина G1 человека (IGHG1). Препарат относится к категории терапевтических белков, а не к моноклональным антителам, и предназначен для заместительной терапии при дефицитах активности TNSALP. Мишенью является эндогенный фермент тканевой неспецифической щелочной фосфатазы, экспрессируемый в костной ткани, печени и почках, играющий ключевую роль в минерализации экстрацеллюлярного матрикса. Asfotase alfa обеспечивает ферментативную активность, компенсируя функциональный дефицит TNSALP при наследственных формах гипофосфатазии. Препарат катализирует гидролиз неорганических пирофосфатов и фосфоэтаноламина - естественных ингибиторов минерализации, способствуя нормализации процессов оссификации. В терапевтическом применении используется при перинатальной, детской и ювенильной формах гипофосфатазии, подтвержденных генетически и биохимически. Молекулярная конструкция включает два фрагмента TNSALP (аминокислоты 18–502), слитых с Fc-димером IgG1, что способствует увеличению периода полужизни в крови за счёт взаимодействия с FcRn-рецептором. Дополнительно в состав включён десятичленный аспартатный таргетерный пептид (Asp-Ile-deca-aspartate), направленный на доставку фермента к костной ткани. Препарат зарегистрирован под торговым названием STRENSIQ™, альтернативное кодовое обозначение - ENB-0040. Клиническое применение обосновано доказанной способностью улучшать респираторную функцию, двигательную активность и выживаемость у пациентов с тяжелыми формами заболевания.