Caplacizumab - Каплацизумаб

Caplacizumab - моноклональное антитело с международным непатентованным наименованием caplacizumab, представляющее собой VH-VH-домены гуманизированного происхождения, не относящееся к традиционным изотипам иммуноглобулинов, а построенное на основе нанотела. Препарат специфически связывается с доменом A1 фактора фон Виллебранда (von Willebrand factor, vWF), предотвращая его взаимодействие с гликопротеином Ib-IX-V комплексом на поверхности тромбоцитов. Мишенью caplacizumab является конформационный эпитоп на A1-домене vWF, экспонированный при высоких сдвиговых напряжениях в микроциркуляторном русле. Блокада этого взаимодействия ингибирует патологическую адгезию тромбоцитов, лежащую в основе микротромбообразования при приобретённой тромботической тромбоцитопенической пурпуре (iTTP). Механизм действия реализуется за счёт непосредственного антиадгезивного эффекта, без влияния на уровень ADAMTS13 или концентрацию самого фактора фон Виллебранда. Caplacizumab снижает скорость формирования микротромбов в капиллярах и артериолах, что способствует ограничению системного эндотелиального повреждения. Препарат применяется в составе комплексной терапии iTTP, включая плазмаферез и иммуносупрессию. Благодаря своей молекулярной структуре нанотела caplacizumab обладает высокой аффинностью к мишени и способностью проникать в участки интенсивного кровотока с высоким сдвиговым напряжением. Клиническая эффективность caplacizumab подтверждена в рандомизированных контролируемых исследованиях у взрослых пациентов с iTTP. Препарат не является заместительной терапией и не воздействует на иммунный ответ, направленный против ADAMTS13.