Cibotercept - Циботерцепт

Cibotercept - это рекомбинантный гибридный белок, представляющий собой внеклеточный домен человеческого рецептора типа IIB для активина (ACTR-IIB, также известного как ACVR2B), слитый с помощью пептидного линкера с Fc-фрагментом человеческого иммуноглобулина G1 (IgG1). Данный препарат относится к классу ловушек для лигандов, нацеленных на суперсемейство TGF-β. Мишенью cibotercept являются миостатин (GDF-8), активин A и другие связанные по структуре цитокины, которые физиологически взаимодействуют с ACTR-IIB. Препарат функционирует путём высокоспецифичного связывания этих лигандов в экстрацеллюлярной среде, препятствуя их взаимодействию с естественными мембранными рецепторами. Блокада сигнализации через ACTR-IIB приводит к супрессии активности Smad2/3-зависимого сигнального пути, что в свою очередь ингибирует отрицательное регуляторное влияние на пролиферацию и дифференцировку миобластов. В результате наблюдается увеличение мышечной массы и улучшение функциональных характеристик скелетной мускулатуры в доклинических моделях. Cibotercept находится на стадии доклинического и раннего клинического исследования для потенциального применения при состояниях, сопровождающихся мышечной атрофией, включая онкологическую кахексию и некоторые наследственные миопатии. Поскольку препарат не является антителом в классическом понимании, его структура лишена антигенсвязывающих участков (Fab), но сохраняет эффекторные свойства, обусловленные Fc-доменом IgG1, включая потенциал взаимодействия с FcRn и длительный период полувыведения. Точный изотип антитела в данном случае не применим, так как молекула представляет собой Fc-слитый белок, а не моноклональное антитело.