Efmitermant alfa - Эфмитермант альфа

Efmitermant alfa - это рекомбинантный гибридный белок, представляющий собой димерную конструкцию, состоящую из двух молекул FST (follistatin), слитых с Fc-фрагментом тяжелой цепи иммуноглобулина G2 человека (IGHG2 Fc). Препарат функционирует как растворимый ловушечный белок, специфически связывающий и ингибирующий миостатин (GDF-8, MSTN), который является членом суперсемейства TGF-β и участвует в негативной регуляции роста и дифференцировки скелетных мышц. Экспрессия миостатина осуществляется преимущественно в скелетной мускулатуре, где он подавляет пролиферацию миобластов и гипертрофию мышечных волокон через взаимодействие с рецептором ACVR2B. Efmitermant alfa не является моноклональным антителом, а относится к классу Fc-фузированных белков, что обеспечивает увеличение периода полужизни в циркуляции за счёт взаимодействия с FcRn. Связывание GDF-8 приводит к снижению активации сигнального пути SMAD2/3, что способствует деингибированию миогенеза и увеличению мышечной массы. Доклинические и клинические исследования оценивали его применение при заболеваниях, сопровождающихся мышечной атрофией, включая наследственные и приобретённые миопатии. Препарат разработан компанией Acceleron Pharma (ныне часть Merck & Co.) под кодовым названием ACE-083. Научная литература указывает на локализованное увеличение мышечной массы в месте введения, что ограничивает системное действие. Эффективность и безопасность efmitermant alfa изучались в рамках рандомизированных клинических испытаний II фазы у пациентов с периферической нейропатией и фасциоскапулотрацепидальной дистрофией.