Fabrazyme/Agalsidase Alfa - Фабразим / Агалсидаза альфа

Препарат Фабразим представляет собой очищенную рекомбинантную форму фермента альфа-D-галактозидазы A (alpha-galactosidase A), кодируемого геном GLA. Фермент относится к классу гидролаз и катализирует расщепление альфа-D-галактозидных связей в гликосфинголипидах, в частности в глоботриаозилцерамиде (Gb3). Препарат предназначен для заместительной терапии при болезни Фабри - редком наследственном лизосомном заболевании, вызванном дефицитом активности альфа-D-галактозидазы A. Накопление субстрата Gb3 в лизосомах различных клеток, включая эндотелиальные, почечные, кардиомиоциты и нейроны, приводит к прогрессирующему полиорганному поражению. Фабразим вводится внутривенно и способствует снижению депозитов Gb3 в тканях за счёт эндоцитоза с последующей доставкой в лизосомы. Клинические исследования подтвердили способность препарата стабилизировать функцию почек, уменьшать болевой синдром и улучшать сердечно-сосудистые параметры у пациентов с болезнью Фабри. Препарат получают с использованием рекомбинантной ДНК технологии в клетках китайского хомячка (CHO). Фармакокинетика характеризуется быстрым распределением и клиренсом, зависящим от дозы. Идентификатор CAS: 104138-64-9. Препарат не является моноклональным антителом и относится к категории ферментных заместительных средств.