Prafnosbart - Прафносбарт

Prafnosbart - это моноклональное антитело с международным непатентованным наименованием prafnosbart, относящееся к изотипу IgG1-kappa. Препарат представляет собой полностью человеческое моноклональное антитело, разработанное для специфического связывания с белком ACVR1 (Activin receptor type-1), также известным как ALK-2 (Activin receptor-like kinase 2). ACVR1 является серин/треонин-протеинкиназным рецептором, входящим в суперсемейство рецепторов трансформирующего ростового фактора бета (TGF-β), и участвует в передаче сигнала через путь SMAD. Экспрессия ACVR1 обнаруживается на поверхности клеток мезенхимального происхождения, включая остеобласты и стромальные клетки. Prafnosbart избирательно ингибирует сигнальную активность мутантной формы ACVR1, ассоциированной с прогрессирующей оссифицирующей фибродисплазией (FOP), предотвращая патологическую активацию сигнального каскада, ведущую к гетеротопическому окостенению. Механизм действия основан на блокировании связывания лиганда (например, активина A) с рецептором ACVR1, что подавляет фосфорилирование SMAD1/5/8 и последующую транскрипцию генов, индуцирующих дифференцировку в костную ткань. Препарат находится в стадии клинического разработки, его применение направлено на модификацию течения редкого генетического заболевания, связанного с дисрегуляцией сигнализации BMP. Доклинические и клинические исследования демонстрируют потенциал prafnosbart в снижении частоты и тяжести приступов гетеротопического окостенения у пациентов с FOP. Препарат разрабатывается как терапия, направленная на патофизиологический субстрат заболевания, а не на симптоматическую коррекцию. Исследования продолжаются с целью определения долгосрочной безопасности и эффективности в контролируемых клинических испытаниях.