Ramatercept - Раматерцепт

Ramatercept - это рекомбинантный гибридный белок, представляющий собой Fc-сопряжённый димерный ловушечный рецептор, состоящий из экстраклеточных доменов ACVR2B (activin A receptor type 2B, ActR-IIB, ActRIIB), слитых с Fc-фрагментом тяжелой цепи человеческого иммуглобулина G1 (IGHG1). Препарат относится к классу модуляторов сигнализации через семейство рецепторов TGF-β и функционирует как растворимый лиганд-связывающий белок. Его мишенью являются миостатин (GDF-8, MSTN) и другие связанные с ним лиганды, такие как активин А, участвующие в регуляции скелетной мускулатуры. Ramatercept специфически связывает миостатин в циркулирующей форме, предотвращая его взаимодействие с естественными мембранными рецепторами ACVR2B и ALK4/5, что ингибирует активацию сигнального каскада Smad2/3. Блокада этой сигнальной оси приводит к снижению отрицательной регуляции роста и дифференцировки мышечных волокон. В результате наблюдается увеличение мышечной массы и силы в доклинических моделях мышечной атрофии. Препарат разрабатывался в качестве потенциальной терапии заболеваний, характеризующихся потерей мышечной массы, включая мышечную дистрофию Дюшенна. Ramatercept также известен под альтернативными названиями ACE-031, ActRIIB-IgG1, ActRIIb:Fc Fusion Protein и HGT-4510. Химический идентификатор - CAS 1169766-01-1. Клиническое развитие препарата было прекращено на ранних стадиях из-за профиля безопасности, включая наблюдение кровотечений и телеангиэктазий.