Stamulumab - Стамулумаб

Stamulumab - это моноклональное антитело с международным непатентованным наименованием stamulumab, относящееся к изотипу IgG1. Антитело является полностью человеческим (human) по типу происхождения, что снижает иммуногенность при системном применении. Мишенью stamulumaba является GDF-8 (Growth/differentiation factor 8), также известный как миостатин (MSTN), секретируемый белок семейства TGF-β, который выполняет ключевую регуляторную функцию в подавлении пролиферации и дифференцировки скелетных мышечных клеток. GDF-8 экспрессируется преимущественно в скелетной мускулатуре и участвует в отрицательной регуляции мышечной массы посредством ингибирования сигнальных путей, включающих рецепторы ActRIIB и Smad2/3. Stamulumab специфически связывается с миостатином, предотвращая его взаимодействие с рецепторами клеточной поверхности, что приводит к блокаде передачи ингибиторного сигнала. Это способствует увеличению синтеза белка в мышечной ткани и может приводить к гипертрофии миофибрилл. Препарат разрабатывался для лечения заболеваний, сопровождающихся прогрессирующей мышечной атрофией, включая мышечную дистрофию Дюшенна и спорадические случаи саркопении. Исследования in vitro и в доклинических моделях подтвердили способность stamulumaba нейтрализовать биологическую активность GDF-8. Клинические испытания фазы I и II продемонстрировали переносимость препарата, однако дальнейшая разработка была прекращена по причине недостаточной эффективности в увеличении мышечной массы у пациентов. Таким образом, stamulumab остаётся исследуемым соединением без одобрения к широкому клиническому применению.