Apitegromab - Апитегромаб

Apitegromab - моноклональное антитело с международным непатентованным наименованием apitegromab, относящееся к изотипу IgG4-lambda. Антитело является полностью человеческим по структуре и разработано для специфического связывания с проактивной формой белка GDF-8 (growth/differentiation factor 8), также известного как миостатин (myostatin, MSTN). GDF-8 экспрессируется преимущественно в скелетной мускулатуре и функционирует как негативный регулятор мышечного роста, подавляя пролиферацию и дифференцировку миобластов через сигнальный путь SMAD2/3. Apitegromab селективно связывается с проформой GDF-8, предотвращая её протеолитическую активацию и последующее взаимодействие с рецептором типа IIB активина (ActRIIB). Блокада сигнализации через ActRIIB приводит к снижению ингибирования мышечного онтогенеза и способствует увеличению мышечной массы и силы. Механизм действия apitegromaba направлен на модуляцию сигнального каскада TGF-β, специфически подавляя биологическую активность миостатина на доклиническом уровне. Препарат находится в стадии клинических исследований для применения при спинальной мышечной атрофии (SMA) у взрослых пациентов с сохранённой способностью к самостоятельному передвижению. Данные доклинических и фазовых исследований свидетельствуют о потенциале apitegromaba в увеличении объёма скелетной мускулатуры и функциональных показателей. Исследования продолжаются для оценки долгосрочной безопасности и фармакодинамических эффектов. Препарат не является генетической терапией и не влияет на экспрессию гена SMN1 или SMN2.